“首个利用乐城真实世界数据医疗器械获批、 ​乐城新政允许特许新药带离园区”新闻发布会开云电子

　　开云电子彭太华：女士们、先生们，大家下午好！欢迎大家参加今天的新闻发布会。今天是星期六，各位辛苦了！出席今天发布会的有：海南省市场管理局党组成员、省药品监督管理局局长贾宁先生，省药品监督管理局副局长朱宁女士；海南省卫健委健康产业与对外合作局局长吕小蕾女士；海南博鳌乐城先行区管理局局长顾刚先生。我是省委宣传部新闻发布处处长彭太华。

　　首先请省药品监督管理局局长贾宁介绍中国内地首个利用乐城真实世界数据医疗器械获批上市情况，并通报乐城先行区《临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》出台情况。

　　2018年4月，党中央决定在海南全岛建设自由贸易试验区，支持海南逐步探索、稳步推进中国特色自由贸易港建设，这是习亲自谋划、亲自部署、亲自推动的重大国家战略。国家药监局高度重视、全力支持，指导推进海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的重大政策和制度创新工作，结合全国药品医疗器械审评审批制度改革和中国药品监管科学行动计划，与海南省人民政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践，为全国药品医疗器械审评审批制度改革、提速全球创新产品在我国临床使用的可及性，提供新的解决途径和方案。

　　青光眼引流管产品于2019年4月按照临床急需进口医疗器械政策获批在海南博鳌乐城先行区使用。2019年12月起，依据《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械临床使用数据收集初步方案》收集用于评估人种差异的境内临床真实世界证据。该产品的获批，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端。这是国家药监局监管科学的重要实践与创新。

　　为了落实好临床真实世界数据应用试点工作，国家药监局和海南省人民政府共同制定实施方案，成立了工作领导小组，组建技术专家团队，积极推进试点工作。海南省人民政府将试点工作列为省政府制度创新重点工作之一。开展临床真实世界研究开云电子，能够为全球创新药械进入中国市场探索新的临床评价方法，从而推动国际先进药品、医疗器械进入中国市场，让更多的中国病患受益于全球最先进的药械产品。在海南自贸港建设启动年，这一成果将吸引更多的国际先进医疗器械、药品制造企业和医疗机构进驻海南，有利于博鳌乐城先行区建设成为国际先进药械进入中国的门户、国际先进药械展示中心和国内医护人员使用国际先进医疗设备与技术的培训中心，打造其高端医疗旅游区的国际形象。

　　贾宁：众所周知，早在2018年12月，国务院就独家赋予海南省政府对乐城先行区临床急需进口药品的审批权，这一特殊优惠政策，使广大患者可以使用到欧美等发达国家已经上市，但国内尚未批准注册进口的最新药品。截至今年3月27日，乐城先行区已有63批64个品种临床急需进口药品医疗器械获准进口，已用于285名患者，取得了良好的临床效果，更令人欣慰的是，没有发生一例药械安全事件。政策实践的过程中，省药监局在努力使患者获得安全有效治疗的同时，也努力使患者获得最佳的用药体验，最大程度降低患者的用药成本，最大程度方便患者用药，每批次进口药品的平均审批时间只需要1.8个工作日。根据法律法规规定，患者使用临床急需进口药品仍有限制条件，就是必须在乐城先行区内指定的医疗机构使用，不能将药品带离先行区，这样就给患有慢性疾病等一些需要长期用药的患者带来了不便。

　　经过省委、省政府和多个部门共同努力，2019年9月，经国务院同意，国家发展改革委、国家卫生健康委、国家中医药管理局、国家药监局四部委联合印发《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，赋予海南更多更好的突破性优惠政策，简称“新国九条”，其中就包括“在患者备案承诺基础上，有条件允许先行区医疗机构患者带合理自用量的进口药品离开先行区使用”，给广大患者带来了更大的便利。

　　在海南自贸港建设启动元年，为贯彻落实好“新国九条”突破性优惠政策，省药监局根据“少量、自用”的原则，以确保患者用药安全作为根本出发点，制定了临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法，经过多次反复征求意见，3月24日在乐城先行区领导小组会议上审议通过。暂行办法明确了医疗机构应根据不同患者需继续使用临床急需进口药品的实际情况，制定每一位患者出院带药方案及应急预案，经批准后，患者可将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区。

　　暂行办法有两个明显特点：一是患者必须签署承诺书。患者承诺临床急需进口药品仅供自用，签署出院带药知情同意书及承诺书，并应当配合监管和监测工作。二是对每一位患者实行“一药一策”。根据不同的药品、不同的临床需要，采取不同的带药方案。暂行办法实施后，将有效解决患者每次使用临床急需进口药品必须住院的问题，大幅降低治疗费用，更加方便境内外患者诊疗，有利于将先行区打造成为医疗高地、世界级创新药品进入中国的门户，提升先行区的国际形象。

　　下一步，省药监局将把国家赋予乐城先行区的各项特殊优惠政策用足用好，充分发挥先行区先行先试的“试验田”作用，扩大全球创新药品在我国临床使用的可及性，为加快海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设贡献力量。

　　彭太华：谢谢贾宁局长的介绍。下面请海南博鳌乐城先行区管理局局长顾刚介绍有关情况。

　　顾刚：女士们、先生们、各位记者朋友们大家下午好！就在乐城先行区复工复产全面加速推进之际，国家药监局和乐城先行区的领导小组连续送来两个大礼包，一个是首个利用乐城的真实世界数据的医疗器械获批上市。临床急需的进口药品带离先行区使用暂行办法审议通过，这两大利好为乐城先行区接下来的发展注入了强心针。

　　一、首个通过乐城真实世界数据上市的器械，提振了国际厂商加速进入更多药械进入乐城的信心，有利于加快推动乐城实现“三同步”。

　　大家都知道，乐城能够使用药品、装备、技术和国际“三同步”是新“国九条”提给我们新的政策。刚才贾宁局长已经做了通报。这一次中国内地首个通过乐城真实世界数据的器械获批上市，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到良好开端作用，标志着真实世界证据在我国已可作为临床评价来源之一用于医疗器械注册审批，有了乐城经验和乐城突破。

　　在国家药监局的支持和海南省药监局的努力争取下，国家药监局于去年6月正式启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，该项试点工作能够极大地缩短全球创新药物进入中国市场的时间，极大地降低全球创新药物进入中国市场的成本，使更多的中国病患能够同步受益于全球最先进的药物和医疗器械，为进一步巩固先行区作为全球最新医疗技术进入中国门户，奠定了非常好的基础。

　　大家都知道，我们自贸港不简单的是政策的洼地，更是体制机制创新的高地，所以这一次真实世界数据重乐城数据的应用，就是国家药监局一次重大的体制机制创新，也是在我们省药监局团队的努力下，取得的自贸港下的体制机制创新的重要成功展现。首款产品通过乐城真实世界数据上市后，将吸引更多的国际先进医疗器械厂商、药品制造企业和医疗机构进驻海南乐城，有利于推动乐城建设成为国外先进药械进入中国市场的门户、国际先进药械展示中心和国内医护人员使用国际先进医疗设备与技术的培训中心，同时也会推动海南自贸港在打造大健康领域里，展现我们更高端的国际形象，为乐城先行区医疗药品、装备、技术和国际“三同步”起到非常好的推动作用。

　　二、《暂行办法》的出台，是对广大中国患者，特别是慢性病、肿瘤患者的巨大福音。

　　临床急需进口药品不能带离乐城先行区，一度是制约乐城发展最大的短板之一。过去很多病例，因为要住院使用，所以很多慢性病患者在乐城求医问药遇到很大的不便。如在2018年时遇到的治疗乙肝的药TAF，因为不能带离园区使用，所以很多患者就放弃了到乐城来寻求这种药物的治疗。随着药物带离园区暂行办法的出台，我们的患者在首次住院以后就可以把药物带离园区，这个对慢性病的患者在中国内地使用药物提供了非常大的便利，尤其是需要长期服用口服药的肿瘤的患者，不再需要到国外购买，也不仅仅局限于在园区使用，对于患者的体验度来讲都是一个非常好的便利。

　　新政策方便了境内外患者诊疗，也使得乐城能够在特种药械的使用量上取得一个大幅度的跨越和突破。

　　近期省委连续召开两场全面恢复加快推动经济建设座谈会，强调要加快推进海南自贸港建设、争创自贸港速度，千方百计把疫情影响的时间抢回来、损失补回来、影响的工期夺回来。乐城先行区打出的第一张牌就是出台临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法，同时得益于国家局的支持，在前几天，我们的真实世界首例应用也在国家局的网站上进行了相关的公布。

　　在省委、省政府的坚强领导下，尤其是中央各部位的大力支持下，在我们省药监局、省卫健委、省委宣传部、省委自贸办、海关等多部门的通力协助下，乐城的发展一定会迎来新的发展机遇。

　　我们希望用三到五年的时间，将乐城先行区建设成为世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台就成为了可能。

　　在此我代表乐城管理局，向支持我们的单位表示感谢，同时也希望通过今天的发布会，让更多的患者，更多的医疗机构，更多的医生，更多的跨国药企能够得知这一喜讯，从而推动乐城更好的发展，我们愿意和全世界最一流的厂商一起来推动乐城的发展，推动中国大健康事业的发展，为中国的患者提供最好的诊疗服务，谢谢大家！

　　积极配合省药品监督管理局，细化落地临床急需进口药械政策。去年9月印发《关于进一步做好博鳌乐城国际医疗旅游先行区进口药品、医疗器械临床急需评估工作的通知》（琼卫医函〔2019〕180号），进一步明确临床急需进口药械评估工作的认定标准、申请条件、材料及程序要求等，确保医疗机构使用进口药品和器械的安全性和必要性。

　　但是由于经批准进口的临床急需药品仅能在指定医疗机构内用于特定医疗，不能将临床急需进口药品带离先行区使用，患者在临床急需药品的使用上不是特别便利，政策出台后取得效果不是特别显著。

　　根据《国务院关于在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂时调整实施〈中华人民共和国药品管理法实施条例〉有关规定的决定》（国发〔2018〕43号）和国家发展改革委员会、国家卫生健康委员会、国家中医药管理局、国家药品监督管理局四部委联合印发《关于印发〈关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案〉的通知》（发改地区〔2019〕1482号），现在我省印发《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》，在患者备案承诺基础上，有条件允许先行区医疗机构患者带合理自用量的进口药品离开先行区使用。政策的出台，将吸引更多的患者前往乐城就医，带动临床急需药品用量上的增长，让更多的患者享受到政策的红利。

　　一是加强对乐城医疗机构和医务人员对临床带药审批的监管，确保出院带药的必要性；

　　二是监督医疗机构根据不同患者需继续使用临床急需进口药品的实际情况，制定每一位患者出院带药方案及应急预案，确保出院用药的安全性。

　　顾刚：刚才领导们都做了相应的答复，带药出园首先要确保安全，所以我们也建立了一系列的监管机制，贾宁局长的介绍和我们的政策里都做了相关的规定开云电子，尤其对使用的安全，应急体系的建设，包括流弊的检测都有了非常精确的描述。我想制度里描述的比较清晰了，对于我们来讲，我们认为在安全的基础之上，还要让患者更加便利地使用药，包括评价和追溯系统。一是在我们制定办法时，希望确保每一天患者的使用数据能够及时得到后台的响应。最近在疫情期间，也要求我们要加大和互联网医疗机构的合作，最近我们也得到了腾讯的支持，我们有望在腾讯的小程序里开发一套带药离开园区的小程序，以后患者每天的服用情况，通过小程序的拍摄系统，就会自动生成它的日期，把所有的数据传给我们的管理局和我们的监督管理局，后台会对所有服用药品使用流程和安全进行一些监测，这也将给患者在提供数据上提供便利性。更重要的是，我们希望将来把所有的上传的信息都能在追溯系统里有很好的展现，省卫健委、药监局和乐城管理局在数据的分析采集上，就有希望通过大数据来确保我们的患者用药是安全的。通过这一系列的举措，应该是能够监管到位，能够确保患者用药安全。

　　贾宁：临床真实世界数据应用从顾局长到乐城管理局9月17日第一次在北京召开会，是一个很吸引眼睛的线个月的努力，第一个产品获批了，它的重要意义体现在这几个方面：

　　一是能够有效缩短全球创新药械进入中国市场的时间；二是可以大为降低全球创新药械进入中国市场的成本；三是能够使更多的中国病患受益于政策的优惠；四是能够进一步巩固先行区作为全球最新领先药械进入中国门户的地位。从我们开展真实世界研究这项工作以来，乐城先行区越来越受到全球领先医疗器械制造企业和药品制造企业的关注，到现在为止已经有强生、美敦力、波士顿科学等多家药品和医疗器械和乐城管理局签约。同时从我们的数据上可以看出来，开展试点时，第一批品种只有8家企业10个产品来申报，现在报名的踊跃度就很高了，已经有十一家企业的30个产品进行了申报，所以这个意义还是比较大的，特别是对于乐城的发展，对于乐城作为全球高端医疗旅游的建设是比较有意义的。

　　吕小蕾：近期明显见到成效的应该是国内的慢性病患者，还有肿瘤患者，因为这些患者相同的特点就是需要长期的去服用一些药物，以维持他的治疗，相信这些患者通过政策，一是契合患者的实际的治疗需求和健康的需求，二是降低患者的负担和费用。同时我们也希望这个政策会特别关注罕见病的用药，因为通过罕见病的用药能够造福罕见病的家庭，让乐城也成为我们健康的爱心之城。

　　吕小蕾：首先在患者还没有将药品带回去之前，我们会要求我们的医疗机构要和国外的有药品使用经验的机构和医学专家进行充分的交流，在患者将药品带回家使用的阶段，一个我们会通过互联网医院远程诊疗等方式进行随访管理，每天去了解患者的用药指导用药，同时我们也会让医疗机构联系患者驻地有业务合作关系的医疗机构对患者提供诊疗服务，实时的关注患者的用药安全。

　　贾宁：开展临床真实世界的背景有几个方面：一是习去年4.13发表的重要讲话，高标准、高质量建设海南自由贸易试验区和推动中国特色自由贸易港的建设，同时中央出台了12号文件。

　　二是国务院在2018年4月份和12月份分别授予了海南省人民政府，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械和进口药品的政策。第三个背景就是国家药监局积极响应党中央、国务院的号召，高度重视支持博鳌乐城国际医疗旅游先行区的发展，国家药监局的党委书记、局长，以及其他分管领导在2019年、2018年全部都来海南检查指导过工作，可以说新的国家药监局成立以来是基本上没有过的。

　　国家药监局积极推动博鳌乐城的发展，再把这两项进口药品和进口医疗器械政策权力下放之后，为了推动乐城的发展，又把乐城开展真实世界数据研究列为国家药监局药品监管科学的一个重要组成部分，国家药监局和其各个司局也是大力支持，所以才会有前天第一个产品的获批，国家药监局同时积极派驻有力干部来海南挂职，支持海南的发展，也可以说在我们开展真实世界初期阶段是功不可没，为我们搭建真实世界数据研究的工作框架以及如何开展工作，起到了不可磨灭的贡献。

　　第三个背景就是省委、省政府高度重视线年把真实世界数据研究列为省政府19个重大制度创新的工作内容之一。在去年6月20号省政府和国家药监局，共同召开了真实世界工作推进会，启用了真实世界数据研究工作，成立了领导小组。

　　另外开展真实世界研究还要感谢很多的专家技术团队，比如华西、北大等教授他们都是真实世界数据研究、数据分析方面的专家，为第一个真实世界数据产品的获批，包括第一批产品的试点工作作出了很大的贡献。同时医疗团队里的几个团队等，都投入了很大的工作。

　　真实世界的产品落地，和我们药监局、卫健委、乐城管理局、海关、自贸办、宣传部等很多部门通力合作，共同推进国家在乐城进口药品和进口器械政策的落地，大家拧成一股绳，合力把这项工作往前推进，这个是密不可分的。

　　朱宁：真实世界数据研究先给大家科普一下，不是一个非常容易懂得的概念，是具有一定专业性的。真实世界数据就是指来自于真实的医疗环境下，除了临床传统试验以外获得的这种数据，这个数据和其他的临床数据相比呢，从真实世界收集到的临床数据，它的数据来源更丰富开云电子，数据的多样性更丰富，而且它能够观测到不同特征的人群的诊疗效果，和我们这种药械使用以后的长期使用效果，也正是由于这种产品，相较于我们传统的临床试验数据，他有一些天然的优势，现在应该说世界各国都在致力于去推广探索这么更好的去使用我们的真实世界数据。实际上从世界监管各国，像FDA欧盟这些国家，包括我们国家，真实世界数据主要都是从上市后的安全性有效性开始做评价。那么在这个评价的过程中大家有了一定的经验后，逐渐也考虑到真实世界数据如此的宝贵，它有先天的优势，能不能用于我们产品上市前注册时的一种决策，这是一个世界性的课题，刚才我们也提到了中国在世界级课题当中贡献了一份中国自己的智慧。

　　相对于药品和医疗器械，这两种产品的特性来说，因为药品使用的范围更广，它的使用量更大，所以在药品的研究使用上，我们应该说推进的更为谨慎，那么医疗器械这个部分小而灵活，而且它的使用人群相对好收集好设计，所以我们现在以医疗器械为突破，首先取得了这方面首个利用乐城真实世界产品来获批的这么一个数据，是非常良好的开端。实际上在药品方面，今年在国家药监局的指导下，国家局在2019年年底药品和医疗器械分别都出台了真实世界数据研究用于指导药品和医疗器械上市临床评价的这种指导原则，我们也相信我们海南省药监局，包括我们海南省在国家药监局的密切沟通指导下，我们在药品方面今年我们也想要做一个品种的突破，把品种尽快确定下来，然后把相关的工作尽快开展。

　　贾宁：这个我们省领导经常讲，包括中央给我们提出的要求是只有管得住才能够放得开。那么对于乐城特许进口的临床急需少量进口药品和进口的医疗器械，如何能够监管住，可以说是这项政策下放以来，一直是国家药监局高度关注的话题之一，也是我们省药监局和卫健委乐城管理局共同努力做好的工作之一。我们现在是由乐城管理局开发建设的特许药械监管追诉平台，每个医院提出的申请，在网上利用平台就可以进行监管。而药品和医疗器械从海关区出来就附码了，然后它在先行区内每一个方向的流动显示的都是很清楚的，所以到现在为止我也介绍中了，没有发生一例药品和医疗器械的流弊案件，我们的流弊案件就是没有流出我们的监管控制，没有流入到非法渠道。在监管平台建设之前，每一次用药用械，药监局都是派人现场监督。

　　第二点是我们的监管平台得到了国家海关总署的高度认可，那么在建设自贸港的过程中，国家总署派了很多人，也多次到乐城管理局学习我们监管平台，借鉴我们监管平台的经验，为下一步自贸港政策条件下加强其他商品的监管。

　　第三个是带离先行区药品的监管，一方面要患者承诺，另外一方面是给患者开的是少量的，还有一个是医院给患者的药是不可以有完整的外包装的，所以他拿着药也没有地方可以卖。最后一个是刚和腾讯谈好，腾讯给我们开发一个整体的追溯系统，每天患者吃药时拍照就可以做到留痕迹，所以您提的这个问题也一直是我们高度关注的问题，谢谢！

　　贾宁：我局坚持以强力推进临床真实世界数据应用试点作为重中之重的工作，全力支持乐城先行区发展，进而服务我省自贸港建设大局。一是及时总结前阶段试点工作，加强制度规范建设和数据标准化建设，为乐城真实世界数据研究打好更坚实的基础。二是持续推进临床真实世界数据研究品种的筛选。开展第二批医疗器械研究品种筛选和研究工作。筛选1～2例进口药品作为注册申报项目品种。三是创新建设临床真实世界数据研究平台。四是争取加快国家进口药品医疗器械审评分中心在乐城挂牌落地。

　　朱宁：这是关于带离药品的剂型问题。从安全的角度，未获我国批准注册的临床急需进口药品主要的特征是国外上市，但是在国内还未获得上市，即使在先行区内也仅有少部分医护人员经过培训有一定的认知，先行区其他医疗机构未使用过这些药品，先行区以外的医疗机构就更不言而喻了。为确保患者用药安全，暂行办法将带离先行区临床急需进口药品剂型限定为风险相对较小的口服制剂。

　　贾宁：我想乐城国际医疗旅游先行区的发展定位目标，第一目标应该是把去往国外的患者拉回来，据统计我们每年有60万的患者出国花掉几百万、上千万美元，都是在境外消费，我们要把这些患者拉到国内，让他不用出国门，就可以同样享受到全球领先的药品和医疗器械，这是第一个目标。

　　第二个目标是不仅仅满足国内患者的需求，而是应该把目标放在更远，比如说东南亚甚至全球，把他们从国外拉到乐城。顾刚上任局长时我们私下聊，曾经提出过目标，说什么时候沙特王子有了病，乐城先行区能够成为他的第一选择，那时候乐城就做到了线个目标，乐城能够成为其中之一，那应该是很了不起的。

　　那么开展真实世界数据应用和乐城发展目标有什么样的联系？乐城进口药品和器械的政策已经把全球领先的药品和医疗器械吸引到乐城来，在我们没有开展真实世界数据研究以来，乐城也创造了十几个第一，但是开展真实世界数据研究以来对全球领先药品和医疗器械的厂商吸引力更大，所以去年创造了50个全国第一。开展真实世界数据以来，像强生、美敦力、波斯顿科学等都是主动找上门来和乐城签约，还有一些厂家私下也找过我们。我们错过了第一班车，我们是不是能够赶上第二班车，而且我们开展真实世界研究会有什么样的成果？很多是持怀疑态度的，这个顾局长在一次新闻发布会上我觉得说的很好，说其他地方还真实世界数据研究都仅限于研讨会，只有乐城是在真正的干。前天国家药监局批准的一个产品对于乐城真实世界研究就是有了阶段性成果的问题了。我想这一个成果的获得，对于全球领先药品和器械厂商进驻乐城起到了更大的吸引力的作用开云电子。现在已经有其他的医疗器械厂商和药品厂商通过私下渠道向我们了解。所以开展真实世界数据的研究，对于乐城的发展是有很大的促进作用的。

　　贾宁：带离先行区的药品我们提出了“一药一策”，具体的使用量是要根据药品的特点，药品的用量，根据患者的使用情况，由医院制定用药方案和应急预案，并报卫健委批准后药监局审批才可以带离。所以您提的这个问题，是根据用药的治疗特点来确定的，没有严格的时间限制。为了保证安全，要医院和医生制定一个治疗方案，就是带药方案，如何使用药品，同时一定要制定应急预案，这个应急预案刚才也提到了，主要是保证患者的用药安全，因为没有经过国内批准的药品，国内的医院等等都不是很熟悉，一定要在应急预案里写清楚，这样更好的保证使用时的安全。

　　原标题：《“首个利用乐城真实世界数据医疗器械获批、 乐城新政允许特许新药带离园区”新闻发布会》

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