开云电子截至目前已有13款药械产品借助乐城真实世界研究获批上市

　　开云电子近日，康塔克斯山谷公司的硬性巩膜接触镜获得国家药监局批准上市，成为又一通过乐城真实世界研究上市的新药械。

　　目前，乐城真实世界数据应用试点范围持续扩大，逐步覆盖肿瘤、免疫、眼科等多个领域。已有13款临床急需进口药械产品通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批上市。

　　为何通过真实世界研究，国际创新药械能加速在国内上市？乐城如何推动真实世界研究落地？未来又将如何用好真实世界研究政策？近日，海南日报记者带着问题进行走访了解。

　　海外上市新药要想敲开国内市场“大门”，通常需要完成一场“马拉松”，即开展三期临床试验，以测试药物对中国人群的有效性和安全性。试验过程少则三五年，多则。按照这条路径，新药要想进入中国市场，所需时间长，投入成本高。

　　2019年，国家药品监督管理局与海南省人民政府联合启动海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策，加速国际创新药械惠及国内患者开云电子。

　　借助乐城“双国九条”政策，已经在国外上市，但没有在中国境内上市的创新药械可以在乐城先行区特许进口使用开云电子，患者可以提出申请并使用。这些患者使用特许药械所产生的数据为真实世界研究提供了数据基础。海南省真实世界数据研究院执行院长陈平雁介绍，对这些数据作相应的分析和整理之后，形成证据开云电子，可以用于特许药品、医疗器械在中国境内的上市申请。

　　以国际创新药氟轻松玻璃体内植入剂为例，按照传统方式，该产品最早可能于2023年底与中国患者见面，然而去年6月16日，基于境外临床试验数据及国内患者临床真实世界数据开云电子，该款创新药提前获得国家药品监督管理局的上市批复，商业化进程缩短约1年半。

　　事实上，真实世界研究在全球范围内都是一个崭新的课题，各国都在“摸着石头过河”。

　　为了推动真实世界研究“加速跑”，国家药监局进一步健全真实世界数据应用规则体系，先后发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》等一系列指南，为科学规范应用真实世界数据辅助监管决策提供有力支撑。目前已获批上市的13款产品平均审批时长约8个月，最短仅6个月。

　　医药产业不算发达的海南，缘何能率先在我国开展临床真实世界数据应用试点工作？

　　对此，乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁直言：“国家赋予了海南以及乐城先行区独一无二的政策。”2019年9月，国家发改委、卫健委、中医药局、国家药监局四部委联合发布《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，明确提出“开展真实世界临床数据应用研究”。

　　借助“先行先试”特许政策，进口药械可以在乐城先行使用，加上国家将全国唯一的临床急需进口医疗器械和药品使用的审批权下放给海南，推动海南成为全国首个开展临床真实世界数据应用试点区域，让真实世界研究成为中国药械追赶世界先进水平的“超车道”。

　　为推动真实世界研究，国家药监局于2020年和2021年先后在博鳌乐城设立了药械监管科学研究基地和真实世界数据研究与评价重点实验室。与此同时，我国第一个区域性真实世界数据平台海南省真实世界数据平台搭建完成，共同为乐城高效开展真实世界研究工作提供有力的技术支持。

　　作为新兴的跨学科领域，真实世界研究同样需要强有力的人才支撑。中国科学院院士、海南大学校长骆清铭介绍，为加强真实世界研究人才的培养和储备，海南真研院与海南大学合作开设全国首个跨学科“真实世界数据应用”硕博研究生培养点。目前，共招收硕士研究生24名、博士研究生15名。

　　“乐城管理局安排联络员定期联系我们了解研究进度及企业需求，这提高了双方解决问题的效率，极大推进了真实世界研究试点工作的开展。”波士顿科学医学总监彭琳说。

　　创新的平台、完备的人才叠加优质的服务，让真实世界研究得以在乐城“开花结果”，同时也吸引更多企业落地乐城，源源不断投入真实世界研究。截至目前，乐城先行区已有26家医疗机构开业运营开云电子，超过20家在建或筹建，与20个国家和地区的170多家药械企业建立深度合作关系。

　　当前，真实世界数据在多个领域的应用已取得阶段性成效，但总体而言还处于起步阶段，还有更多领域需要去研究和探索。如何打破真实世界数据的汇集融合的壁垒，如何完善研究过程中患者权益的保障，如何促进数据质量满足药械监管高标准需求等，都是摆在国内外真实世界研究人员和药械监管部门面前的重要课题。

　　国家药品监督管理局药品审评中心统计与临床药理学部部长王骏表示，未来将进一步完善真实世界研究相关技术指南体系，充分利用海南真实世界数据平台及疾病登记系统等，持续推动新工具新方法的研究，与各方共同推进真实世界证据在监管决策中的应用。

　　海南省药监局局长朱宁表示，将逐渐摸索完善真实世界研究工作，使之形成更为成熟的一套监管制度体系，理论标准体系和监管机制模式，推动真实世界研究从实践走向理论深化，再从理论成熟走向标准规范，更好应用于中国药械监管决策，为国家药品医疗器械审评审批制度改革贡献海南实践和海南经验。

　　目前，乐城先行区正打造乐城医工转化平台、真实世界研究平台、国际多中心药械临床试验平台、健康文化产业创新平台和投资服务平台。“这五大平台涵盖了生物医药产业链多个环节，全球创新药械企业可以在这里得到一站式服务。”贾宁表示，乐城不仅为国际创新药械加速进入中国市场提供通道，也为我国建立真实世界研究新标准、新方法、新工具提供实践平台。